一句话定位：靶向蛋白"稳定"先驱：用去泛素酶（DUB）招募剂移除泛素、阻止蛋白被降解，从而恢复/提升目标蛋白水平——PROTAC 的镜像方向。
| 英文名称 | Stablix Therapeutics (Stablix, Inc.) |
|---|---|
| 总部 | 美国·纽约（New York City）与波士顿双址研发（波士顿地址：201 Brookline Ave, Boston, MA 02215） |
| 成立时间 | 2021年（2021年6月正式启动；技术源自哥伦比亚大学 Henry Colecraft 教授实验室，共同创始人含 Scott Kanner） |
| 上市/融资 | 未上市（私营，无股票代码）。2021年6月完成6300万美元A轮融资，由 Versant Ventures 领投，NEA、Cormorant、Euclidean Capital、Alexandria Real Estate Equities 参与；2023年与 Vertex 合作的预付款中含一笔可转换票据投资（金额未披露）。公开数据库（Crunchbase/Tracxn）仍以6300万美元为主要披露总额。 |
| 技术模态 | 靶向蛋白稳定（Targeted Protein Stabilization, TPS）/ 靶向去泛素化治疗（Targeted Deubiquitination Therapeutics, TDT）。以 RESTORAC 异双功能小分子一端结合目标蛋白、一端招募去泛素酶（DUB），移除目标蛋白上的泛素链，阻止其经蛋白酶体降解、提升蛋白水平与活性；机制与 PROTAC/分子胶等"靶向降解"完全相反（"镜像"方向），与学界 DUBTAC 概念同类。 |
公司概况
Stablix Therapeutics（Stablix, Inc.）是一家开创"靶向蛋白稳定（TPS）/靶向去泛素化治疗（TDT）"模态的美国生物技术公司，在纽约与波士顿两地设有研发据点。公司于2021年6月正式启动，技术源自哥伦比亚大学 Henry Colecraft 教授实验室（共同创始人含 Scott Kanner），并同期完成6300万美元A轮融资（Versant Ventures 领投，NEA、Cormorant、Euclidean Capital、Alexandria 参与）；Tony Kingsley 于2022年出任 CEO。其技术是"降解的镜像方向"：不同于 PROTAC、分子胶把蛋白拖向蛋白酶体降解，Stablix 的 RESTORAC 异双功能小分子把去泛素酶（DUB）招募到目标蛋白上、移除其泛素链，从而稳定并提升蛋白水平与活性，用于恢复因遗传缺陷、单倍剂量不足或被过度降解而"缺失"的功能蛋白。公司初期聚焦罕见/遗传病、肿瘤（恢复被过度降解的抑癌蛋白）与免疫三大方向。2023年4月，Stablix 与 Vertex Pharmaceuticals 达成战略合作与许可协议，由 Vertex 出资并主导针对多个未披露靶点的 TPS/RESTORAC 分子研发。截至2026年年中，公司仍为独立、私营、临床前阶段企业，尚未公开披露具体临床候选药物代号或临床阶段，管线整体处于发现—临床前。
技术平台
RESTORAC（RESTORACS）异双功能小分子平台。公司构建专有的小分子 DUB 招募剂，并将其与目标蛋白配体连接成异双功能分子，把去泛素酶招募到目标蛋白上、移除泛素链，从而稳定并上调目标蛋白（对应学界的 DUBTAC 概念）。平台可用于恢复因过度泛素化/降解而不足的蛋白——包括遗传病与单倍剂量不足所致的功能蛋白缺失、以及被肿瘤过度降解的抑癌蛋白——初期落地方向为罕见/遗传病、肿瘤与免疫三大领域。（注：公司官网现将技术表述为"靶向去泛素化治疗 TDT"；平台早期资料亦见 RESTORED/RESTORACS 等写法。）
核心管线
公司状态：独立在营（私营·临床前）：截至2026年年中未见被收购/合并/更名/破产的公开信息；仍为私营、临床前阶段，无公开披露的临床候选或临床阶段。
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| Vertex 合作项目（靶点未披露） 2023年4月与 Vertex Pharmaceuticals 达成战略合作与许可协议，Vertex 出资并主导研发、获所发现分子的独家许可；具体靶点、适应症与进展未公开。 |
未披露 | 未披露（由 Vertex 主导选定） | 发现 |
| 自主罕见/遗传病方向（蛋白稳定） 经去泛素化恢复缺陷或不足的功能蛋白，属平台概念验证方向；结合创始人 Colecraft 的离子通道研究背景与 DUBTAC 学术工作，CFTR、离子通道类为常见示例，非公司确认的临床项目，无公开候选药物代号。 |
因过度降解而不足的功能蛋白（具体靶点未披露；CFTR、离子通道等为领域/平台示例） | 罕见/遗传性疾病 | 临床前 |
| 自主肿瘤方向（恢复抑癌蛋白） 概念为稳定并恢复被肿瘤过度降解的抑癌因子；无公开候选药物代号或明确临床阶段。 |
被过度泛素化/降解的肿瘤抑制蛋白（未披露） | 肿瘤 | 发现 |
| 自主免疫方向 公司列出的三大初期方向之一，尚无公开的具体靶点或候选分子。 |
未披露 | 免疫/炎症性疾病 | 发现 |
截至2026年年中，Stablix 管线整体处于发现—临床前阶段，尚未公开披露任何具体在研药物代号或临床阶段；上述条目为方向性归纳，除 Vertex 合作外均为自主平台方向，具体靶点/适应症多未披露。
合作与资本
2023年4月与 Vertex Pharmaceuticals 达成战略合作与许可协议，针对多个未披露靶点开发靶向蛋白稳定（RESTORAC）疗法：Vertex 承担全部研究费用并获所发现分子的独家许可；Stablix 获得含可转换票据投资的预付款，并有资格获得研发/监管/商业里程碑付款及分级特许权使用费。融资端，2021年6月的6300万美元A轮由 Versant Ventures 领投（NEA、Cormorant、Euclidean Capital、Alexandria 参与）。
看点简评
1）模态定位鲜明：靶向蛋白稳定（TPS/TDT）是靶向降解（TPD/PROTAC）的"镜像"反方向——用 DUB 招募剂"救回"蛋白而非清除蛋白，是 protacs.com 语境下罕见的"反向降解"代表。2）平台：RESTORAC 异双功能分子（招募去泛素酶稳定靶蛋白），机制同类于学界 DUBTAC。3）出身：源自哥伦比亚大学 Henry Colecraft 实验室，2021年6月带6300万美元A轮启动（Versant 领投），Tony Kingsley 任 CEO。4）大厂背书：2023年4月与 Vertex Pharmaceuticals 战略合作，Vertex 出资并获独家许可。5）现状：截至2026年年中仍独立、私营、临床前，未公开具体药物代号/临床阶段，管线处发现—临床前。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
