一句话定位:用 14-3-3 分子胶稳定剂"锁定"并稳定 14-3-3 与客户蛋白的三元复合物,把转录因子、激酶等难成药无序蛋白转为可调控靶点的临床前生物技术公司。
| 英文名称 | Ambagon Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 总部 | 美国加利福尼亚州 San Carlos(总部/实验室),另在荷兰埃因霍温设点;科学创始团队来自埃因霍温理工大学(TU/e)与加州大学旧金山分校(UCSF) |
| 成立时间 | 约 2019–2020 年创立;2022 年 1 月随 8,500 万美元 A 轮正式公开亮相 |
| 上市/融资 | 私营未上市。A 轮 8,500 万美元(2022 年 1 月,Nextech Invest 领投,种子轮投资人及 Surveyor Capital(Citadel)等参投);2025 年 2 月追加约 500 万美元;据 PitchBook/Crunchbase/Tracxn 累计融资约 1.08 亿美元 |
| 技术模态 | 14-3-3 分子胶稳定剂(molecular glue stabilizer)——不做降解,而是稳定 14-3-3 与客户蛋白形成的三元复合物,属"诱导邻近"范式中的稳定/激活分支 |
公司概况
Ambagon Therapeutics 是一家专注 14-3-3 蛋白介导的分子胶(molecular glue)平台的美国临床前生物技术公司,自称"the 14-3-3 Molecular Glue Company"。公司由 14-3-3 结构生物学领域三位学术带头人 Christian Ottmann(TU 埃因霍温)、Luc Brunsveld(TU 埃因霍温)、Michelle Arkin(UCSF)共同创立,约 2019–2020 年成立,2022 年 1 月凭 8,500 万美元 A 轮公开亮相,总部与实验室位于美国加州 San Carlos,并在荷兰埃因霍温设点。其核心科学思路是:人体内有数千种含内在无序区(IDR)的蛋白会与枢纽蛋白 14-3-3 结合,14-3-3 在结合无序区时诱导其形成有序构象,从而为这些原本难成药(undruggable)的转录因子、癌蛋白、激酶等"赋予"可成药界面;Ambagon 用小分子分子胶去稳定 14-3-3:客户蛋白复合物,增强 14-3-3 的内源性调控活性,实现抑制或功能恢复,而非诱导降解。公司管线覆盖神经退行性疾病、肿瘤与代谢,全部处于发现至临床前阶段,尚无临床在研药物,也未公开披露任何药物代号。2026 年公司仍独立在营:3 月宣布与 CRDMO Symeres 就结直肠癌分子胶研究达成合作,表明其仍在推进早期发现。
技术平台
平台由三部分整合而成:(1)"14-3-3 百科全书"——系统编目 14-3-3:客户蛋白结合界面/结合基序与结构数据,用于把蛋白结构与化学骨架进行预测性配对;(2)专有化合物库——收录"14-3-3 偏好骨架",涵盖天然产物、类药分子与分子片段,用于稳定多样的蛋白-蛋白相互作用;(3)药物发现工具箱——以高通量 X 射线晶体学(先解析二元 14-3-3:靶点复合物晶体结构确定化学起点,再表征三元 14-3-3:靶点:化合物复合物)配合生化、生物物理、药效学与细胞功能读出,驱动药物化学优化。所有项目均采用 14-3-3 分子胶稳定策略。
核心管线
公司状态:独立运营 · 临床前阶段(截至 2026 年年中)
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| 未披露代号(神经退行 · 激酶项目) 官网所列最领先项目;14-3-3:激酶稳定剂,获 Michael J. Fox 基金会资助;无公开代号 |
激酶(内体溶酶体/囊泡转运调节因子;据 MJFF 资助方向推断多为 LRRK2) | 神经退行性疾病(帕金森病方向) | 先导优化(lead optimization) |
| 未披露代号(肿瘤项目) 官网所列,标注为 Hit exploration(苗头化合物探索)阶段;2026 年 3 月与 CRDMO Symeres 合作聚焦结直肠癌'难成药'蛋白分子胶(体外与机制研究),属早期研究 |
转录因子/结构蛋白(组织稳态/黏附调节因子) | 肿瘤(含结直肠癌等实体瘤) | 苗头化合物探索(hit exploration) |
| 未披露代号(代谢项目) 对应 2024 年'保护 β 细胞免受糖脂毒性'发表方向;无公开代号 |
转录因子(糖脂代谢主控因子) | 代谢性疾病(疑与胰岛 β 细胞保护相关) | 苗头到先导(hit-to-lead) |
| 未披露代号(神经退行 · 微管项目) 对应 2024 年 tau 组装调控发表;无公开代号 |
结构蛋白(微管组装/稳定促进因子;疑为 tau 方向) | 神经退行性疾病(tau 相关) | 苗头化合物探索(hit exploration) |
| 未披露代号(神经退行 · 囊泡转运项目) 官网所列,阶段最早;无公开代号 |
结构蛋白(囊泡转运/神经递质释放相关) | 神经退行性疾病 | 靶点验证(target validation) |
全部管线尚处发现/临床前,无临床候选,官网仅按靶点类别(激酶、转录因子、结构蛋白)标注、未披露任何药物代号;当前唯一处于'先导优化'的是激酶/神经退行项目,肿瘤项目仅为'苗头化合物探索(Hit exploration)'。本表中 LRRK2、tau 等具体靶点身份为基于其资助与发表的谨慎推断,不应视作确证的临床数据。
合作与资本
2026 年 3 月与 CRDMO Symeres 合作,评估 Ambagon 新设计的结直肠癌分子胶(体外与机制研究,属早期阶段);获 Michael J. Fox 基金会资助研究 14-3-3:LRRK2 稳定剂用于帕金森病;科学根基源自欧盟 FP7 IAPP "14-3-3STABS" 学术产业合作项目。
看点简评
少见的"稳定型分子胶"公司,以 14-3-3 为支点攻内在无序蛋白,区别于 PROTAC 降解路线。全部管线尚处发现/临床前,无临床候选,官网未披露任何药物代号。最领先项目为神经退行方向的激酶(推测 LRRK2)分子胶稳定剂,处"先导优化"阶段并获 Michael J. Fox 基金会资助研究帕金森病;肿瘤(转录因子/结构蛋白)项目仍处早期的"苗头化合物探索(Hit exploration)"阶段。管理层已换代:创始 CEO Scott Clarke 于 2025 年初离任(转任 CatalYm CEO),现由联合创始人 Christian Ottmann 出任 CEO。公司仍为独立私营公司,未 IPO、未被并购。
注:本档案基于公开信息整理,管线与合作状态可能随时间变化,以公司官方披露为准。
