一句话定位：源自约翰斯·霍普金斯大学的「非降解型大环分子胶（RapaGlues）」平台公司，主打项目为治疗心脏手术相关急性肾损伤的 ENT1 抑制剂 RAP-0001。
| 英文名称 | Rapafusyn Pharmaceuticals, Inc. |
|---|---|
| 总部 | 美国马里兰州巴尔的摩（约翰斯·霍普金斯医学院园区内）；由中国资本深度参与，并设有关联研发实体 |
| 成立时间 | 2015 年 |
| 上市/融资 | A 轮，累计约 4400 万美元；私营未上市 |
| 技术模态 | 非降解型大环分子胶（RapaGlue）——诱导邻近 / 分子胶抑制剂，抑制而非降解靶蛋白 |
公司概况
Rapafusyn Pharmaceuticals 成立于 2015 年，总部位于美国马里兰州巴尔的摩，坐落在约翰斯·霍普金斯医学院园区内。公司脱胎于约翰斯·霍普金斯大学药理学与分子科学教授 Jun O. Liu（刘钧）实验室的科研成果，由其联合创立，专注于「非降解型大环分子胶（RapaGlues）」这一诱导邻近（induced proximity）新模态。现任总裁兼首席执行官为 Sean X. Hu（胡）博士。公司资本与运营带有明显的中美双边色彩，主要投资方及部分董事来自中国。截至 2026 年年中，公司仍为独立在营的私营生物技术公司，尚无产品进入临床，最推进的项目处于 IND 前研究（IND-enabling）阶段。
技术平台
RapaGlues 平台以「理性设计」方式生成非降解型大环分子胶：分子一端结合胞内高丰度伴侣蛋白 FKBP12，另一端招募疾病靶点，形成三元复合物，借由新生的蛋白-蛋白相互作用直接封闭靶点功能。与 PROTAC / 分子胶降解剂不同，它是抑制而非降解靶蛋白（故称「非降解型」）；此前非降解型分子胶多为偶然发现，该平台强调可按需设计。分子具高细胞膜通透性，可作用于蛋白-蛋白相互作用、转录因子、SLC 转运体、离子通道、酶等传统难成药靶点。平台配套逾 80 亿分子的 DNA 编码化合物库（DEL），并将 AI/机器学习用于靶点选择与先导化合物优化。
核心管线
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| RAP-0001 模态：非降解型大环分子胶（RapaGlue）。公司主打、潜在首创（first-in-class）候选药物；经 FKBP12 与 ENT1 形成三元复合物，阻断腺苷摄取、提升胞外腺苷水平以减轻缺血再灌注损伤，在肾病模型中显示活性，正推进 IND-enabling 研究。该适应症目前无获批疗法。 |
平衡型核苷转运体1（ENT1 / SLC29A1） | 心脏手术相关急性肾损伤（AKI）/ 肾脏缺血再灌注损伤 | 临床前（IND 前研究） |
| GSTP1 项目（未披露代号） 模态：非降解型分子胶。官网列示的早期肿瘤管线，尚未披露具体药物代号与精确阶段。 |
谷胱甘肽 S-转移酶 P1（GSTP1） | 肿瘤 | 发现 |
| SLC7A11 项目（未披露代号） 模态：非降解型分子胶。官网列示的早期肿瘤管线，未披露代号。 |
胱氨酸/谷氨酸反向转运体 xCT（SLC7A11） | 肿瘤 | 发现 |
| TNFR1 项目（未披露代号） 模态：非降解型分子胶。官网列示的免疫炎症方向早期项目，未披露代号。 |
肿瘤坏死因子受体1（TNFR1，选择性） | 免疫与炎症 | 发现 |
| STAT6 项目（未披露代号） 模态：非降解型分子胶。官网列示的免疫炎症方向早期项目，未披露代号。 |
信号转导与转录激活因子6（STAT6） | 免疫与炎症 | 发现 |
仅主打项目 RAP-0001（ENT1/AKI）拥有公开代号并推进至 IND 前研究，其余四项（GSTP1、SLC7A11、TNFR1、STAT6）仅作为官网早期管线列出，未公布具体代号与精确阶段，统一标注为「发现」。
合作与资本
罗氏加速器（Roche Accelerator，2025 年，围绕难成药靶点的药物共发现）；就逾 80 亿分子的非降解分子胶 DEL 库开展对外合作。投资方：BioTrack Capital、Yonjin Capital（本轮领投）、3E Bioventures Capital、Proxima Ventures、Lapam Capital、江苏天勤投资等。
看点简评
诱导邻近赛道里少见的「非降解」分子胶路线，主动设计而非偶然发现，区别于经典 TPD/PROTAC。2025-09-04 完成超额认购的 A 轮，累计约 4400 万美元（在 2024 年 6 月首轮 2800 万美元基础上扩容，为同一轮融资），由 BioTrack Capital 与 Yonjin Capital 领投，3E Bioventures Capital、Proxima Ventures、Lapam Capital 等参与，早期由江苏天勤投资支持。2025 年入选罗氏加速器（Roche Accelerator），围绕难成药靶点开展药物共发现合作，并就逾 80 亿分子的非降解分子胶 DEL 库对外合作。创始人 Jun O. Liu 教授于 2025 年当选美国国家发明家科学院（NAI）Fellow。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
