2026年8月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准 Bristol Myers Squibb（BMS）的 ZENBEXUS（iberdomide）联合 daratumumab and hyaluronidase-fihj 及 dexamethasone，用于既往至少接受过1线治疗、且既往方案包含蛋白酶体抑制剂（proteasome inhibitor）和免疫调节剂（immunomodulatory agent）的成人多发性骨髓瘤患者。

根据FDA同日公开信息，本次决定属于accelerated approval（加速批准），并非不附条件的全面常规批准。该适应证的持续批准仍取决于后续确认性研究能否验证并描述临床获益，因此在解读此次监管进展时，需要将“已获得加速批准”与“临床获益仍需确认”同时纳入。

EXCALIBER-RRMM支持加速批准

FDA明确指出，本次批准基于 EXCALIBER-RRMM（NCT04975997）。该研究构成本次监管决策的核心临床依据之一，FDA页面披露的主要疗效终点为微小残留病灶阴性的完全缓解，即 MRD-negative complete response。

在FDA披露的数据中，ZENBEXUS联合 daratumumab and hyaluronidase-fihj 与 dexamethasone 的方案，MRD-negative complete response 为 41%；对照DVd方案为 21%。这组主要终点结果成为FDA采取加速批准路径的重要依据。

需要注意的是，本次获批人群具有明确的既往治疗条件：患者需为成人多发性骨髓瘤，既往至少接受过1线治疗，并且此前治疗中包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。因此，此次批准不应被表述为面向所有多发性骨髓瘤患者的无限定使用。

首个获FDA批准的CELMoD

BMS在2026年8月13日发布的官方新闻稿中进一步表示，ZENBEXUS是首个获得FDA批准的CELMoD。公司将CELMoD纳入其 targeted protein degradation platform，即靶向蛋白降解平台的一部分。

这一定位使此次批准除产品层面的监管进展外，也具有技术平台层面的标志性意义。iberdomide由此成为CELMoD类别中首个取得FDA批准的药物，并将这一此前处于研发和临床开发阶段的重要技术概念推进至美国获批治疗阶段。

从PROTAC及更广泛的靶向蛋白降解产业观察角度看，CELMoD与PROTAC并非同一种分子设计，但二者均处于利用细胞内蛋白质稳态机制、实现疾病相关蛋白调控这一更广义的靶向蛋白降解技术版图中。此次ZENBEXUS获批，因此也为关注靶向蛋白降解产业转化进程的行业参与者提供了新的监管里程碑。

监管属性仍需准确区分

此次ZENBEXUS获批最重要的监管限定，是其加速批准属性。FDA加速批准机制允许监管机构基于能够合理预测临床获益的终点，在满足相应条件时提前批准药物上市，但后续仍需要通过确认性研究验证并描述临床获益。

就2026年8月13日可核实公开信息而言，FDA已经加速批准ZENBEXUS与 daratumumab and hyaluronidase-fihj、dexamethasone 的联合方案，用于上述限定成人多发性骨髓瘤患者；持续批准仍取决于confirmatory clinical benefit，即确认性临床获益。现阶段不宜将其描述为已经完成全部临床获益确认，也不应延伸为不受适应证条件限制的全面批准。

对BMS靶向蛋白降解布局的意义

ZENBEXUS此次获批，使BMS的CELMoD项目从临床开发进一步进入获批产品阶段。公司官方稿明确将其置于自身targeted protein degradation platform框架下，也使CELMoD在靶向蛋白降解产业中的商业和监管可见度进一步提高。

从行业事件本身看，本次进展的关键点可以归纳为：FDA于2026年8月13日给予ZENBEXUS联合方案加速批准；适用患者需满足既往至少1线治疗并接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的条件；EXCALIBER-RRMM研究中主要疗效终点MRD-negative complete response为41%，对照DVd为21%；同时，ZENBEXUS成为首个获得FDA批准的CELMoD。

后续值得关注的核心事项仍是确认性临床获益能否得到验证。按照加速批准的监管框架，这将直接关系到该适应证持续批准的基础。就2026年8月13日当日可核实信息而言，ZENBEXUS已经实现CELMoD类别在FDA监管层面的首次获批落地，但其长期监管状态仍应以之后的确认性临床证据和FDA决定为准。