一句话定位：开创「细胞外蛋白降解」的美国生物技术公司，以 ATAC（ASGPR 靶向嵌合体）借肝细胞溶酶体清除血液循环中的致病蛋白。
| 英文名称 | Avilar Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 总部 | 美国马萨诸塞州沃尔瑟姆（Waltham, MA） |
| 成立时间 | 2020 年成立，2021 年 11 月正式亮相 |
| 上市/融资 | 私有公司，未上市（无股票代码）。2021 年 11 月由 RA Capital Management 领投完成 6000 万美元种子轮；2023 年 2 月扩容至约 7530 万美元，新增 Sanofi Ventures、Astellas Venture Management、Medical Excellence Capital 等投资方。此后未见新一轮公开融资。 |
| 技术模态 | 细胞外蛋白降解 / 诱导邻近降解剂：ATAC（ASGPR 靶向嵌合体，走肝细胞溶酶体降解），含小分子（口服）与偶联分子（注射）两类；2024 年公布互补平台 MTAC（M6PR 靶向嵌合体）。非 PROTAC、非分子胶。 |
公司概况
Avilar Therapeutics 是一家总部位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆（Waltham, MA）的私有生物技术公司，2020 年成立、2021 年 11 月携种子融资正式亮相，专注于「细胞外蛋白降解（extracellular protein degradation）」这一诱导邻近新方向。与靶向胞内蛋白、经泛素-蛋白酶体降解的经典 PROTAC / 分子胶不同，Avilar 靶向血液循环中和细胞膜上的致病蛋白，借助肝细胞天然的受体介导内吞-溶酶体通路加以清除。总裁兼 CEO 为 Daniel Grau。截至 2026 年年中，公司仍独立在营、保持私有（无股票代码，员工约 25 人），官网管线页于 2026 年 6 月更新；先导项目仍处临床前阶段，尚无公开申报 IND 或进入临床。需注意：2023 年 Biohaven 与耶鲁大学起诉 Avilar 及 RA Capital 涉嫌侵占「MODA」技术商业秘密，2025 年 5 月法院驳回被告的驳回动议、案件继续审理。
技术平台
核心平台为 ATAC（ASGPR Targeting Chimera）：异双功能分子经肝细胞 ASGPR 介导的内吞-溶酶体通路降解循环 / 膜上致病蛋白；配套专有 ASGPR 小分子配体库与内吞-降解 PK/PD 建模，可模块化设计注射或口服降解剂。2024 年新增 MTAC（M6PR 靶向嵌合体）平台，扩展至非肝细胞膜蛋白。
核心管线
公司状态：独立在营（私有，员工约 25 人）。截至 2026 年年中未被收购 / 合并、未 IPO、未见破产或管线终止；所有项目仍处临床前及更早阶段。注：Biohaven 与耶鲁大学提起的 MODA 技术商业秘密诉讼仍在审理（2025 年 5 月驳回动议被否）。
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| sFlt1 ATAC（子痫前期项目，先导管线） 模态：ATAC（注射给药）。公司最靠前的项目，2026 年 6 月官方管线中位列最前；官方仅披露早期实验室数据，可快速降低 sFlt1 且剂量可调，设计上不穿过胎盘屏障以保护胎儿。尚未公开申报 IND 或进入临床。 |
可溶性 fms 样酪氨酸激酶 1（sFlt-1） | 子痫前期（尤其早发 / 重度早产型） | 临床前 |
| IgM ATAC 模态：ATAC（注射给药）。选择性结合并从循环中清除致病 IgM，针对 IgM 自身抗体驱动的罕见神经病。未披露具体药物代号。 |
致病性 IgM 自身抗体 | 抗 MAG 周围神经病（AMN） | 临床前 |
| 口服 ApoB ATAC 模态：口服 ATAC（小分子）。心血管代谢方向的口服降解剂，处早期。未披露具体药物代号。 |
载脂蛋白 B（ApoB） | 动脉粥样硬化性心血管疾病 | 发现 |
| 口服 IgG ATAC 模态：口服 ATAC（小分子）。目标是每日一次口服降低 IgG，替代现有注射 / 血浆置换类降 IgG 疗法。未披露具体药物代号。 |
致病性 IgG 自身抗体 | IgG 自身抗体驱动的自身免疫病 | 发现 |
四条管线均按靶点命名、无公开候选药代号：sFlt1 与 IgM 两个注射型 ATAC 相对靠前（临床前），ApoB 与 IgG 两个口服 ATAC 处于发现阶段；截至 2026 年年中尚无任何项目公开申报 IND 或进入临床。
合作与资本
投资方含 RA Capital Management（创始 / 领投）、Sanofi Ventures、Astellas Venture Management、Medical Excellence Capital 等战略与风投，赛诺菲、安斯泰来企业风投的参与体现产业关注。截至 2026 年年中未见公开披露的对外授权或大型药企合作交易。另：2023 年 Biohaven 与耶鲁大学就「MODA」技术起诉 Avilar 及 RA Capital 侵占商业秘密，2025 年 5 月被告驳回动议被否、案件继续审理。
看点简评
- 首创「细胞外蛋白降解剂」赛道，区别于胞内 PROTAC / 分子胶，靶向血浆与膜上蛋白；2) 已在非人灵长类中展示单价与双价 ATAC 对循环蛋白（含 IgG，降幅 >80%）的稳健、剂量依赖性降解概念验证；3) 管线覆盖女性健康、自身免疫 / 罕见神经、心血管代谢，兼具注射与口服 ATAC，并以 MTAC 平台扩展至非肝细胞膜蛋白；4) 提出「每日一次口服降 IgG」愿景，替代注射 / 血浆置换类疗法；5) 先导子痫前期项目设计上不穿过胎盘屏障以保护胎儿。需留意 2025 年仍在审理的 MODA 技术商业秘密诉讼带来的不确定性。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
