一句话定位：英国剑桥去泛素化酶(DUB)药物研发企业，以 USP30 抑制剂经线粒体自噬(mitophagy)治疗急性肾损伤与帕金森病。
| 英文名称 | Mission Therapeutics Ltd |
|---|---|
| 总部 | 英国剑桥（Babraham 研究园区，剑桥郡） |
| 成立时间 | 2011 年 |
| 上市/融资 | 私营未上市，风险投资支持。累计融资约 1.17 亿英镑；2024 年 3 月融资 2520 万英镑，2025 年 10 月再融资 1330 万美元（现有投资方领投，用于推进 MTX325 帕金森病 Ib 期）。主要投资方包括 Pfizer Venture Investments、Sofinnova Partners、Roche Venture Fund、SR One、IP Group、Rosetta Capital；另获 Michael J. Fox 基金会与 Parkinson's UK 合计约 520 万美元资助。 |
| 技术模态 | 小分子去泛素化酶(DUB)抑制剂，核心为 USP30 抑制剂——通过抑制线粒体去泛素化酶 USP30，增强线粒体外膜蛋白泛素化、激活 PINK1/Parkin 介导的线粒体自噬(mitophagy)，清除功能失调线粒体。属泛素-蛋白酶体系统调控，而非 PROTAC/分子胶等经典靶向蛋白降解剂。 |
公司概况
Mission Therapeutics 是一家总部位于英国剑桥的私营生物技术公司，成立于 2011 年，由 Steve Jackson 教授等人依托剑桥大学与 Cancer Research Technology 创立，定位为去泛素化酶(DUB)药物研发的领先企业。公司核心资产为两款靶向线粒体 DUB 酶 USP30 的小分子抑制剂，通过促进线粒体自噬治疗多种疾病：MTX652（外周方向，急性肾损伤/心衰）与 MTX325（脑渗透型，帕金森病）。2025 年 2 月公司宣布关停英国临床前实验室、大幅收缩早期研发，回撤聚焦于两个临床阶段资产；同年 10 月完成 1330 万美元融资，以推进 MTX325 的帕金森病 Ib 期概念验证研究（计划 2026 年上半年启动）。现任 CEO 为 Anker Lundemose 博士。截至 2026 年年中公司仍独立在营，但现金跑道相对紧张。
技术平台
公司自称去泛素化酶(DUB)药物发现与开发的全球领导者，累计研究过约 55 个 DUB 靶点。DUB 是负责移除底物泛素标记的酶；抑制线粒体 DUB 酶 USP30 可增强线粒体蛋白泛素化并激活线粒体自噬，恢复细胞能量代谢与质量控制，机制横跨肾病、心衰、纤维化及神经退行性疾病。与 AbbVie 的合作则延伸至通过调节脑内其他 DUB 促进 tau、α-突触核蛋白等毒性蛋白降解。创始人 Steve Jackson 教授为 KuDOS 创始人、PARP 抑制剂奥拉帕利(Olaparib)奠基人。
核心管线
公司状态：独立在营（私营，未上市）；2025 年 2 月重组关停临床前实验室、聚焦两个临床资产，现金可支撑至 2026 年
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| MTX652 公司最领先临床资产。2023 年 12 月获美国 FDA 批准启动 AKI II 期临床（拟入组至多 160 例心脏手术后 AKI 高危成人，北美与欧洲多中心、双盲安慰剂对照）。首次人体 I 期 PK 表现良好、安全耐受。心衰/HFpEF 等为临床前拓展方向；2025 年 2 月重组后资源向 MTX325 倾斜，推进节奏受融资约束。 |
USP30（线粒体去泛素化酶） | 急性肾损伤（心脏手术后 AKI）；心衰/HFpEF 为拓展方向 | II 期 |
| MTX325 2024 年 3 月启动首次人体 I 期(1a)，健康志愿者数据证实中枢神经系统暴露充分、安全耐受。已获英国 MHRA 临床试验授权(CTA)，Ib 期患者概念验证(proof-of-mechanism)研究计划于 2026 年上半年启动。获 Michael J. Fox 基金会与 Parkinson's UK 资助。 |
USP30（脑渗透型） | 帕金森病（疾病修饰治疗）；拟拓展至其他神经退行性疾病 | Ib 期 |
| 未披露（AbbVie 合作项目） 源于 2018 年 11 月与 AbbVie 达成的 DUB 抑制剂合作，机制为调节脑内 DUB 以促进 tau/α-突触核蛋白等毒性蛋白降解。AbbVie 已提名两个 DUB 靶点进入下一阶段并触发一笔 2000 万美元里程碑付款。2025 年 2 月公司关停临床前实验室后，此类早期发现活动大幅收缩，最新进展未公开。 |
两个未披露 DUB 靶点 | 阿尔茨海默病及帕金森病 | 发现/临床前 |
两款临床资产 MTX652（AKI，II 期）与 MTX325（帕金森病，Ib 期）均为 USP30 抑制剂，是公司现阶段聚焦重心；AbbVie 合作及其他早期发现项目在 2025 年 2 月重组后基本收缩，尚无公开在研代号。
合作与资本
AbbVie（2018 年 11 月达成 DUB 抑制剂合作，方向为阿尔茨海默病/帕金森病；AbbVie 已提名两个 DUB 靶点推进并触发 2000 万美元里程碑付款）
看点简评
- 去泛素化酶(DUB)药物研发的全球领先者之一，累计探索约 55 个 DUB 靶点，核心机制为 USP30 抑制→线粒体自噬(mitophagy)。
- MTX652：最领先临床资产，2023 年 12 月获 FDA 批准启动急性肾损伤(AKI) II 期；心衰/HFpEF 为拓展方向。
- MTX325：脑渗透 USP30 抑制剂，用于帕金森病疾病修饰治疗；1a 期完成并证实脑暴露，MHRA 批准的 Ib 期患者概念验证研究计划 2026 上半年启动。
- 2025 年 2 月重大重组：关停英国临床前实验室、收缩早期研发，聚焦两个临床资产，现金支撑至 2026 年。
- 创始人 Steve Jackson 教授为 KuDOS 创始人、PARP 抑制剂奥拉帕利奠基人；与 AbbVie 就阿尔茨海默/帕金森 DUB 项目长期合作（累计已获 2000 万美元里程碑付款）。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
