一句话定位：依托 TORPEDO 平台开发口服、高选择性靶向蛋白降解剂的纳斯达克上市 Biotech，当前唯一自主推进的临床资产为 IKZF1/3 分子胶降解剂塞西度胺（多发性骨髓瘤）。
| 英文名称 | C4 Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 总部 | 美国马萨诸塞州沃特敦（Watertown, Massachusetts） |
| 成立时间 | 2015 年（特拉华州注册；2020 年 10 月纳斯达克 IPO） |
| 上市/融资 | 纳斯达克上市，代码 CCCC；2020 年 10 月 IPO，发行价 19 美元/股，募资约 1.82 亿美元。截至 2026 年 3 月 31 日，持有现金、等价物及有价证券 2.683 亿美元，现金跑道预计支撑至 2028 年底。 |
| 技术模态 | 靶向蛋白降解（TPD）/ 诱导邻近；MonoDAC（分子胶降解剂）、BiDAC（异双功能降解剂，类 PROTAC）、DAC（降解剂-抗体偶联物） |
公司概况
C4 Therapeutics（纳斯达克：CCCC）2015 年 10 月于特拉华州注册，总部位于美国马萨诸塞州沃特敦（Watertown, MA），2020 年 10 月登陆纳斯达克，是靶向蛋白降解（TPD）与「诱导邻近」（induced proximity）领域的先驱之一。公司利用机体天然的蛋白质稳态调控机制，开发口服、高选择性、可穿透血脑屏障的小分子降解剂，覆盖肿瘤、炎症/神经炎症与神经退行等领域。截至 2026 年 3 月 31 日，公司持有现金、等价物及有价证券 2.683 亿美元，预计可支撑运营至 2028 年底，仍为独立在营公司。2025—2026 年公司显著收缩管线、聚焦资本：全力押注多发性骨髓瘤资产塞西度胺，暂停 CFT8919（EGFR L858R）在大中华区以外的开发，并停止 CFT1946（BRAF）与 CFT8634（BRD9）的自主临床推进，同时通过与罗氏、Biogen、默克（Merck KGaA）等的合作获取里程碑与研发资金。
技术平台
TORPEDO 平台整合 DNA 编码化合物库（DEL）、Cereblon（CRBN）工具箱、多样化化学库、AI 驱动的三元复合物建模与蛋白质组学，用于设计高催化效率、高特异性、可穿透血脑屏障的降解剂。平台产出三类模态：MonoDAC（分子胶降解剂）、BiDAC（异双功能/双价降解剂，类 PROTAC），以及新拓展的 DAC（降解剂-抗体偶联物）。
核心管线
公司状态：独立在营（纳斯达克上市，代码 CCCC）
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| 塞西度胺 Cemsidomide（CFT7455） 模态：分子胶降解剂（MonoDAC，口服）。核心管线。II期单臂 MOMENTUM 研究联合地塞米松（四线及以后 RRMM）2026年2月首例给药，计划入组约100例、100µg 剂量，入组预计2027 Q1完成；另有 Ib 期联合 elranatamab（ELREXFIO）2026年3月起给药。EHA 2026 公布 I 期成熟数据（73例，数据截止2026-02-27）：100µg RP2D 下 ORR 53%，含 MRD 阴性完全缓解，中位缓解持续约7.9个月。 |
IKZF1/IKZF3（Ikaros/Aiolos） | 复发/难治性多发性骨髓瘤 | II期 |
| CFT8919 模态：BiDAC 异双功能降解剂（口服）。大中华区独家授权贝达药业（Betta），I 期剂量爬坡在大中华区进行；2026年公司决定暂不在大中华区以外推进下一阶段临床开发。 |
EGFR L858R 突变 | 非小细胞肺癌（EGFR L858R） | I期 |
| BIIB145（Biogen 合作） 模态：BTK 降解剂。C4 设计并交付给 Biogen、由 Biogen 主导推进的第二个进入临床的降解剂；2026年1月触发 C4 200 万美元里程碑。 |
BTK（布鲁顿酪氨酸激酶） | 自身免疫/神经领域 | I期 |
| 罗氏 DAC 合作项目（2 个，未披露） 模态：DAC 降解剂-抗体偶联物。2026年4月新合作，C4 用 TORPEDO 平台设计降解剂 payload，罗氏负责抗体/偶联/临床开发；C4 获 2000 万美元首付款，里程碑总额超 10 亿美元，含第三个靶点选择权。 |
未披露（肿瘤靶点） | 肿瘤 | 发现 |
| KRAS 降解剂项目（默克 Merck KGaA 合作） 模态：降解剂。与默克（Merck KGaA / EMD Serono）合作，其中一个 KRAS 项目已被优先推进。 |
KRAS | 肿瘤 | 临床前 |
| 炎症/神经炎症与神经退行（INN）自研发现项目 模态：BiDAC / 分子胶降解剂（脑渗透性）。尚未披露具体候选代号。 |
炎症/神经炎症通路新靶点（脑渗透性降解） | 炎症、神经炎症与神经退行性疾病 | 发现 |
| CFT1946 模态：BiDAC 异双功能降解剂（口服）。I 期后公司基于新兴临床数据与资本聚焦决定不再自主推进，转而寻求合作开发。 |
BRAF V600（V600E/V600X） | BRAF V600 突变实体瘤（黑色素瘤、结直肠癌） | 已终止 |
| CFT8634 模态：BiDAC 异双功能降解剂（口服）。I/II 期单药虽实现高水平 BRD9 降解但疗效不足，2023年11月终止临床开发。 |
BRD9 | 滑膜肉瘤 / SMARCB1 缺失实体瘤 | 已终止 |
当前唯一自主推进的临床资产为多发性骨髓瘤的塞西度胺（II期）；CFT8919 已授权贝达并暂停大中华区外开发，CFT1946 与 CFT8634 已停止自主临床，其余管线主要为合作及发现/临床前项目。
合作与资本
罗氏 Roche（TPD 长期合作，2016 年起；2026 年 4 月新增 DAC 合作，2000 万美元首付款 + 超 10 亿美元里程碑，两个未披露肿瘤项目 + 第三靶点选择权）；Biogen（神经/自身免疫降解剂，已交付两个开发候选，其中 BTK 降解剂 BIIB145 已进入临床，2026 年 1 月触发 200 万美元里程碑）；Merck KGaA（KRAS 降解剂合作，其中一个项目已被优先推进）；贝达药业 Betta（CFT8919 大中华区独家授权，1000 万美元首付 + 2500 万美元股权投资，里程碑最高 3.57 亿美元）。
看点简评
- 核心资产塞西度胺（Cemsidomide / CFT7455）：口服 IKZF1/3 分子胶降解剂，EHA 2026 公布 I 期成熟数据（73例），在 100µg 推荐 II 期剂量（RP2D）下 ORR 达 53%（含 MRD 阴性完全缓解、中位缓解约 7.9 个月），安全性可控；II 期单臂 MOMENTUM（联合地塞米松）2026 年 2 月首例给药，Ib 期联合 elranatamab 已启动。
- 2026 年 4 月与罗氏扩大合作，进军 DAC（降解剂-抗体偶联物）新模态：2000 万美元首付款 + 里程碑总额超 10 亿美元，将降解剂的催化效率与 ADC 的递送能力结合。
- 与 Biogen 合作交付的第二个降解剂 BIIB145（BTK 降解剂）已进入临床，2026 年 1 月触发 200 万美元里程碑。
- 管线大幅聚焦、资本审慎：暂停 CFT8919 大中华区外开发，CFT1946（BRAF）与 CFT8634（BRD9）不再自主推进；现金跑道至 2028 年底，仍为独立在营公司。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
