一句话定位：韩国仁川的靶向蛋白降解(TPD)新锐,手握全球首个进入临床的PLK1靶向降解剂UP1002。
| 英文名称 | Uppthera, Inc.（업테라） |
|---|---|
| 总部 | 韩国仁川松岛(Songdo, Incheon,BRC实验楼);另在京畿道城南市盆唐设研发点 |
| 成立时间 | 2018年 |
| 上市/融资 | 未上市(pre-IPO)。2022年5月完成约280亿韩元B轮;2023年7月获YuanBio Venture Capital单独领投的约100亿韩元B轮过桥融资;据PitchBook累计融资约合4260万美元(约530亿韩元:种子26亿+A轮127亿+B轮280亿+桥轮100亿)。 |
| 技术模态 | 靶向蛋白降解(TPD),已披露在研药物均为基于CRBN等E3连接酶的PROTAC双功能降解剂;平台具备向分子胶延展的潜力。 |
公司概况
Uppthera(업테라,Uppthera, Inc.)成立于2018年,总部位于韩国仁川松岛(BRC实验楼),并在城南市盆唐设有研发点,是一家专注靶向蛋白降解(TPD)的临床阶段生物技术公司。公司核心策略是"新型E3连接酶发现＋双功能降解剂快速开发",主攻此前难成药(undruggable)及细胞周期相关靶点。其主打管线UP1002是一款口服、选择性的PLK1(Polo样激酶1)双功能降解剂,通过诱导PLK1与CRBN邻近实现蛋白酶体依赖的选择性降解;该药已于2025年10月20日获美国FDA的IND批准,就小细胞肺癌(SCLC)开展Ph1/2a临床,被公司定位为全球首个进入临床、也是首个靶向细胞周期蛋白的TPD药物(first-in-class)。截至2026年年中,公司仍为独立未上市企业。
技术平台
三大自研平台:1) UPPGRADER™——基于单细胞转录组(scRNA-seq)分析,在细胞亚型/疾病特异层面精准发现新型E3连接酶,突破组织级分析的局限;2) UPPBEAT™——共价配体筛选平台,为选定的新型E3连接酶发现配体,并覆盖半胱氨酸之外的赖氨酸、酪氨酸、组氨酸等多种亲核残基;3) SpeedUPP™——双功能降解剂快速开发平台,凭借降解剂设计经验、荧光素酶高通量活细胞筛选与早期PK/PD,约2–2.5年完成苗头到候选(Hit-to-Candidate)。
核心管线
| 药物 | 靶点 | 适应症 | 阶段 |
|---|---|---|---|
| UP1002 (UP-1002) 口服、选择性PLK1双功能降解剂(诱导PLK1与CRBN邻近,蛋白酶体依赖降解)。全球首个进入临床的PLK1靶向降解剂(first-in-class)。2025年10月20日获FDA IND批准开展Ph1/2a,拟入组30–60例。 |
PLK1(Polo样激酶1) | 小细胞肺癌(SCLC),拟扩展至其他实体瘤 | I/II期 |
| UP1010 (UP-1010) IRF4降解剂,处于先导(Lead)阶段。 |
IRF4(干扰素调节因子4) | 肿瘤/免疫疾病 | 先导(Lead) |
| UP1009 (UP-1009) 靶向细胞周期相关蛋白的降解剂,据官网最新pipeline图处于苗头(Hit)阶段;具体靶点未公开披露。 |
细胞周期相关蛋白(具体靶点未正式披露) | 肿瘤 | 苗头(Hit) |
| UP1007 (UP-1007) 靶向炎症相关蛋白的降解剂,据官网最新pipeline图处于候选(Candidate)阶段;具体靶点未公开披露。 |
炎症相关蛋白(具体靶点未正式披露) | 中枢神经系统/免疫(炎症性疾病) | 候选(Candidate) |
主力UP1002已推进至美国Ph1/2a临床(全球首个PLK1靶向降解剂);据官网最新pipeline图,UP1010处先导(Lead)阶段、UP1009处苗头(Hit)阶段、UP1007处候选(Candidate)阶段,以上均为官网正式披露代号。
合作与资本
柚韩洋行(Yuhan,TPD合作);成都先导 HitGen(PROTAC/DEL研发合作,2020年起并延续);ComInnex(E3配体验证与降解剂分子开发);资本方含YuanBio Venture Capital、IMM Investment、KDB Capital、Albatross Investment等。
看点简评
- UP1002为全球首个进入临床的PLK1靶向降解剂,2025年10月20日获FDA IND批准开展SCLC的Ph1/2a剂量爬坡+扩展试验(拟入组30–60例),并拟在韩国申报IND、视结果扩展至其他实体瘤。
- 相较勃林格殷格翰、武田等此前的PLK1抑制剂,UP1002以降解机制规避G2/M期PLK1蓄积,有望克服剂量限制性毒性。
- 平台差异化:以UPPGRADER™在单细胞层面发现新型E3连接酶、UPPBEAT™共价配体筛选、SpeedUPP™快速开发形成闭环。
- 对外合作:与柚韩洋行(Yuhan)就TPD达成合作;与中国成都先导(HitGen)开展并延续PROTAC/DEL研发合作;与匈牙利ComInnex合作验证新型E3连接酶配体、共同开发降解剂分子。
注：本档案基于公开信息整理，管线与合作状态可能随时间变化，以公司官方披露为准。
